Pressmeddelande från informationsenheten vid Lunds universitet
Solveig Ståhl, 046-222 70 16,               15/9 1998

Solveig.Stahl@info.lu.se

Genterapi i framtidens sjukvård
Optimism på internationellt symposium i Lund

- Inom tio-femton år kommer genterapi att användas inom sjukvården för att behandla flera sjukdomar. Forskningen går framåt och det kommer lovande resultat från den ena gruppen efter den andra. Så optimistiskt formulerade sig professor Richard Mulligan, Boston, en auktoritet på området, när han föreläste på ett internationellt Eric K. Fernströmsymposium om genterapi som hålls i Lund den 12 - 16 september.

Temat för symposiet är genterapi i det blodbildande systemet och i centrala nervsystemet, CNS. Det arrangeras av professorerna Anders Björklund, Stefan Karlsson och Olle Lindvall, alla vid Lunds universitet. Bland de 150 deltagarna finns flera av världens ledande forskare inom området genterapi.

Förhoppningarna var stora när teknikens möjligheter först lanserades under 1980-talet - med genterapi skulle det bli möjligt att inte bara behandla symtom vid flera svåra sjukdomar utan att faktiskt bota patienterna. Hade väl sjukdomsgenen identifierats skulle det vara möjligt att ersätta den med en frisk gen. Men det visade sig vara svårt att överföra lovande resultat från försök på möss till en användbar metod på människa. Ett problem har varit att konstruera bärare som kan föra in nytt genmaterial i cellerna. Ett annat att få överförda gener att fungera.

- Men tilltron till tekniken har inte minskat, påpekar arrangörerna. Det pågår forskning runt om i världen för att utveckla förutsättningarna.

Första dagen av symposiet ägnades åt presentation och diskussion av forskning om bärare. Ett centralt problem inom genterapin är nämligen hur den friska genen ska kunna föras in i cellen för att ersätta den defekta, sjukdomsframkallande genen. Virus, som manipulerats så att de inte ska orsaka sjukdom, anses vara de bästa bärarna. I dag är det retrovirus, t ex HIV, som anses ha de bästa förutsättningarna. Det innebär att samma egenskaper som gjort HIV till en oerhört fruktad smittobärare, nämligen att det kan överlista värdens försvarssystem och ta sig direkt in i cellerna, kan nu utnyttjas konstruktivt av forskarna.

-Olle Lindvall, professor i restorativ neurologi, räknar med att i Lund blir det i första hand degenerativa sjukdomar i CNS, t ex Parkinson och Huntington, som kommer att bli föremål för genterapi. Parkinsons sjukdom orsakas av att nervceller som producerar den nödvändiga signalsubstansen dopamin, förtvinar. En möjlig teknik är att till hjärnan transplantera inkapslade celler som har försetts med den önskade genen. På plats kommer de i praktiken att fungera som en biologisk minipump av den önskade signalsubstansen.

De första försöken med genterapi på människa med en sjukdom i CNS görs av en forskargrupp i Lausanne. De har behandlat patienter som lider av den fruktade nervsjukdomen ALS (amyotrofisk lateral skleros) som leder till total förlamning och där det ännu inte finns någon annan bot. Celler som har manipulerats genetiskt att frisätta en nervväxtfaktor har kapslats in och transplanterats till ryggmärgen på patienten. Forskargruppen som rapporterar sina resultat på symposiet i Lund har i flera studier visat att tekniken är säker och inte skadar patienterna på något sätt.

- Vi är medvetna om att det är ett långt steg från lyckade djurmodeller till lyckad behandling på människa. Men i Lund ska vi göra en massiv satsning på att utveckla tekniken, säger Olle Lindvall.

Professor Stefan Karlsson som förestår Centrum för genterapi som bildades för tre år sedan i Lund hyser också en realistisk optimism. Flera forskargrupper på hans avdelning arbetar med celler i det blodbildande systemet. Det har varit svårare än väntat att utveckla genterapitekniken för blodsjukdomar av olika slag. Men nu skymtar man lösningen på flera tekniska problem

- Som sjukvårdspolitiker är man självklart otålig och vill att forskningsresultat ska slå igenom i sjukvården så snart som möjligt. Men jag förstår också att här måste vi ha tålamod, säger Britt-Marie Lundqvist, ordförande i sjukvårdsdirektionen i Lund. Men det är viktigt att våga satsa på det nya och därför är vi med och finansierar verksamheten på Centrum för genterapi i Lund.



Pressmeddelanden, index | Informationsenhetens hemsida | Lunds universitets hemsida
Webmaster@info.lu.se
1998-09-15